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Emofilia: un farmaco riduce il numero di infusioni

Ematologia Redazione DottNet | 14/10/2020 14:22

Damoctocog alfa pegol, un nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita prodotto da Bayer, è indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 12 anni

Una sola infusione, con un trattamento che si può fare solo una volta alla settimana: per i circa 4.000 pazienti italiani affetti da emofilia A si è aperta questa nuova opportunità grazie al damoctocog alfa pegol, un nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita prodotto da Bayer, indicato per il trattamento dei pazienti a partire dai 12 anni. Uno studio ha dimostrato che nel 90% dei casi ha diminuito la frequenza di infusioni mantenendo l'efficacia, consentendo così di ottenere l'indicazione per la somministrazione anche una sola volta la settimana. Questa ricerca, spiega Maria Elisa Mancuso, ematologa del Centro Trombosi e Malattie Emorragiche dell'Istituto Clinico Humanitas di Rozzano (Milano), ha "confermato la riduzione della frequenza di infusioni, la sicurezza e l'efficacia". "In base alle mie prime esperienze con damoctocog - dice Raimondo De Cristofaro, del Servizio Malattie Emorragiche e Trombotiche della Fondazione Policlinico Universitario Gemelli Irccs di Roma - abbiamo risposto efficacemente alla necessità dei pazienti di cambiare lo stile di vita, ottimizzando la frequenza delle infusioni, riducendo il dolore articolare e permettendo loro di riprendere l'attività fisica.

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Con questo trattamento è quindi possibile adottare la cosiddetta profilassi dinamica, vale a dire in grado di seguire la vita in movimento del paziente". L'emofilia colpisce circa 400.000 persone in tutto il mondo ed è un disordine in gran parte a carattere ereditario, in cui una delle proteine necessarie per la coagulazione del sangue o è mancante o è ridotta. L'emofilia A è la forma più comune, in cui la coagulazione del sangue è compromessa per la mancanza o l'alterazione funzionale del Fattore VIII coagulativo. I pazienti hanno frequenti sanguinamenti a livello dei muscoli, delle articolazioni o di altri tessuti, che possono causare nel tempo un danno permanente alle articolazioni. L'emofilia A ha una frequenza stimata di 1 su 5.000 maschi nati vivi. In Europa, l'emofilia A colpisce 1 persona su 10.000, per un totale di oltre 30.000 persone. Oggi ci sono circa 4.000 persone affette da emofilia A in Italia, 3.500 in Germania e 13.000 negli Stati Uniti. 

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